Kaynaklar ve Güncellik Notu
Çocuk Nörolojisi ve Gelişimsel Pediatri Uzmanı · Nörolojik ve Genetik Hastalıklar Derneği Kurucu Başkanı
İstanbul Üniversitesi-Cerrahpaşa Tıp Fakültesi · Nörogender Derneği
Son güncelleme:
Sağlık profesyonellerine yöneliktir
Metin, çocuk nörolojisi pratiğinde yerleşmiş klinik bilgi ile güncel düzenleyici ve bilimsel kaynaklardan derlenmiştir. Tedavi bölümlerindeki bilgiler Ekim 2026 itibarıyla geçerlidir.
- Spinal musküler atrofide ruhsatlı tedaviler ve 2026 onayları için Muscular Dystrophy Association ve ilgili düzenleyici duyuruları.
- Duchenne musküler distrofide onaylı tedaviler için Parent Project Muscular Dystrophy ve FDA onay zaman çizelgeleri.
- Ataluren için Avrupa İlaç Ajansı ürün sayfası ve Avrupa Komisyonu'nun 28 Mart 2025 tarihli ruhsat yenilememe kararı.
- Ulusal yenidoğan tarama programı için T.C. Sağlık Bakanlığı Halk Sağlığı Genel Müdürlüğü kaynakları.
- Bakım standartları için Duchenne musküler distrofi bakım uzlaşı metinleri (DMD Care Considerations), spinal musküler atrofi uzlaşı bakım kılavuzları, konjenital miyopatiler ve konjenital kas distrofileri uzlaşı metinleri ve TREAT-NMD kaynakları.
Bu metin klinik başvuru kaynağıdır; bireysel hasta yönetiminde kılavuzların, güncel ürün bilgilerinin ve hastanın kendi klinik durumunun yerine geçmez. Tedavi ruhsatları ve geri ödeme koşulları ülkeye göre değişir ve sık güncellenir.
Bu site yalnızca bilgilendirme amaçlıdır. İçerikler tanı, tedavi veya reçete yerine geçmez; doktorunuzun bakımının yerini almaz.