Fenfluramine in Rett syndrome: A multidimensional clinical study.

Klasik Rett sendromlu, ortalama 5 antiepileptik ilaca dirençli 8 hastada eklenen fenfluramin ile tüm hastalarda nöbet sıklığında >%50 azalma sağlanmış. Ayrıca klinisyen ve bakıcı tarafından değerlendirilen davranış (RSBQ), klinik şiddet (CSS, CGI-I) ve uyku bozukluğu (SDSC) skorlarında belirgin düzelme, solunum disfonksiyonunda iyileşme gözlenmiş.

Hastaların %71'inde yan etki (en sık uyku hali) görülmüş ancak hiçbiri tedaviyi bırakmamış. Küçük ve kontrolsüz bir seri olmakla birlikte, fenfluraminin Rett sendromunda nöbet ötesinde çok yönlü semptomatik fayda sağlayabileceğini gösteren ilk klinik çalışma olması nedeniyle takip edilmeye değer.