Angelman sendromunda yeni bir gen tedavisi adayı duyuruldu: SKY-AS (Skylark Bio)

Klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi Skylark Bio, 24 Eylül 2026'da Angelman sendromu için geliştirdiği deneysel gen tedavisi adayı SKY-AS'i duyurdu. SKY-AS, UBE3A geninin çalışan bir kopyasını doğrudan nöronlara ulaştırarak eksik olan UBE3A proteininin üretimini artırmayı; böylece öğrenme, bellek, motor beceriler ve iletişimle ilişkili yolakları desteklemeyi hedefliyor.

Program şu an klinik öncesi (IND-hazırlık) aşamasında — insan üzerindeki klinik denemeler henüz başlamadı; başlayabilmesi için gereken güvenlik ve hazırlık çalışmaları sürüyor.

Angelman sendromunda bugün için onaylanmış, hastalığın gidişini değiştiren bir tedavi bulunmuyor; antisens oligonükleotid (ASO) çalışmaları (REVEAL, BEACON) devam ederken SKY-AS gibi gen tedavisi programlarının eklenmesi, alanın birden fazla yaklaşımla ilerlediğini gösteriyor. Duyuru Angelman Syndrome Foundation ve FAST tarafından da paylaşıldı.

Bu bilgi araştırma aşamasındaki bir gelişmedir, klinik uygulama önerisi değildir; tanı ve tedavi kararları her zaman hekiminizle birlikte verilmelidir.