Efficacy and safety of fenfluramine in Dravet syndrome: The impact of patient clinical characteristics.

Üç RCT'nin (toplam 348 DS hastası, 216'sı fenfluramin) post-hoc havuzlanmış analizinde, fenfluramin plaseboya kıyasla nöbet sıklığını azaltma, nöbetsiz süreyi uzatma ve CGI-I ile ölçülen genel iyileşmede yaş (<4 vs ≥4), önceki ASM sayısı (1-3, 4-6, ≥7) ve SCN1A varyant durumundan (pozitif/negatif) bağımsız olarak üstün bulunmuş.

En az sayıda önceki ASM denemiş hastalarda hekim-değerlendirmeli CGI-I'de klinik olarak anlamlı iyileşme oranı en yüksek çıkmış; güvenlik profili tüm alt gruplarda benzer ve yeni bir güvenlik sinyali saptanmamış.

Bu bulgular, fenfluraminin DS'de hasta özelliklerinden bağımsız olarak güvenle düşünülebileceğini destekliyor, ancak alt grup örneklem büyüklükleri küçük olduğundan sonuçların daha büyük çalışmalarla doğrulanması gerekiyor.